巴基斯坦科学家带女儿来上海治病

野蜂飞舞

来自巴基斯坦的4岁女孩艾莎（化名）患有重型地中海贫血症，今年1月8号飞抵上海求医，国家儿童医学中心、复旦大学附属儿科医院血液科翟晓文教授团队采用中国原创基因编辑技术为其进行治疗，历经4个多月，已经摆脱输血依赖并回归到正常生活中，成为首位受益于该中国技术的外籍儿童患者。

针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101研究者发起的临床研究项目，由翟晓文教授团队与正序生物于2023年合作开展，艾莎是该项目成功治疗的首位外籍儿童患者。5月20日，在复旦儿科疑难罕见病多学科联合会诊中心，治疗团队为艾莎举办了一场小型的温馨仪式，庆祝她重获新生。

在血液科移植MDT团队的精心治疗下，艾莎的总血红蛋白浓度恢复已超过100 g/L，成功实现摆脱输血依赖的目标，且整个治疗过程十分顺利。艾莎的爸爸感慨万千，他给治疗团队送上鲜花和贺卡，感谢复旦儿科医疗团队的先进技术成功治疗了女儿的疾病。

复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科带头人翟晓文教授表示，艾莎的成功治疗，有助于快速推进中国原创基因编辑技术的临床转化，为全球罹患严重疾病的患者带来“一次治疗，终身治愈”的希望。

复旦儿科医院于2016年成立儿童罕见病干细胞移植治疗MDT团队，整合了罕见病诊治相关的临床、医技和职能部门专家，聚焦儿童难治性罕见病的干细胞移植诊治。在2023年启动的正序生物CS-101临床研究中，复旦儿科首位接受碱基编辑治疗的重型β-地贫患者，已脱离输血依赖近18个月，疾病已获治愈。